Recherches sur l'immunodéficience sévère combinée

Traduction du message de David Baker sur le forum de Rosetta

Ce soir je vais vous décrire l'approche que nous adoptons en collaboration avec plusieurs autres groupes de recherche, pour tenter de trouver des traitements contre les maladies humaines provoquées par des mutations dans les gènes qui jouent un rôle critique dans le controle du cycle cellulaire. Un exemple d'une telle maladie est l'immunodéficience sévère combinée (SCID: sever combined immunodeficiency), qui est décrit sur http://www.scid.net/. L'idée est que si nous pouvions corriger une maladie invalidante en effectuant des mutations dans la population des cellules du sang (ou dans la population cellulaire immunisée) et ceci même dans un nombre très petit de cellules, alors ces cellules redevenues normales pourraient se diviser et par la suite repeupler le corps avec des cellules sanguines saines (ou porteur du système immunitaire).

Pour accomplir celà, nous devrions viser spécifiquement des séquences d'ADN tout autour de l'emplacement de la maladie pour entrainer des mutations dans les gènes critiques. Nous faisons ceci en employant une méthode de modélisation informatique que nous avions décrite dans un article de Nature cet été et que j'ai mentionné dans un message un peu plus bas. Nous concevons maintenant des enzymes conçues pour couper avec précision les gènes responsables de la SCID et d'autres maladies. Quand nous aurons réussis à créer les enzymes qui coupent spécifiquement ces gènes (et pas d'autres parties du génome) nos collaborateurs injecterons ces enzymes à l'intérieur de cellules mutantes avec une copie du gène normal qui n'a pas muté . Les cellules réparent les coupures de leur ADN en copiant à l'identique ou proche de l'identique des séquences ailleurs dans le génome, et il est probable que cet ADN injectée soit employé pour réparer la coupure, dans ce cas la mutation serait corrigée. Naturellement, c'était toujours une route très longue avant qu'une telle approche puisse être employée médicalement, mais c'est une route passionnante qui se doit d'être ouverte!

Je n'aurais pas d'accès Internet au cours de ces 9 prochains jours , alors continuez votre fantastique travail! Aujourd'hui, juste avant que je quitte Ben, un des doctorants de mon groupe m'a montré quelques résultats préliminaires relatifs aux travaux sur rosetta@home que vous avez effectué et qui sont extremement passionnants ; il peut trouver des structures à très basse énergie ainsi qu'avec un très bas RMSD en employant encore beaucoup plus efficacement l'information glanée par rapport à ce qui a été fait lors de la première partie de nos recherche (protocole aléatoire standard de recherche). C'était pour une protéine d'essai, le temps que je vous retrouve, vous aurez accompli des calculs en utilisant sa nouvelle approche et ceci pour un certain nombre de protéines d'essai et nous sommes impatient de voire les résultats !

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